안녕하세요. 만년 구대리입니다.
담관암은 진단 당시 수술이 어려운 경우가 있고, 치료 과정에서 사용할 수 있는 약제가 제한적이어서 새로운 치료 옵션에 대한 관심이 큽니다. 최근 미국 식품의약국(FDA)이 FGFR2 유전자 융합 또는 재배열이 있는 진행성 담관암 치료제로 **리라푸그라티닙(lirafugratinib, 제품명 Lyrfigtu)**을 승인하면서 임상시험 결과와 부작용에도 관심이 모이고 있습니다.
이번 글에서는 임상시험에서 확인된 종양 반응률과 반응 지속기간, 주요 부작용 및 치료 중 확인해야 할 사항을 살펴보겠습니다.
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| 리라푸그라티닙의 담관암 임상 결과와 주요 부작용을 정리한 이미지 |
리라푸그라티닙은 어떤 환자에게 사용될까?
리라푸그라티닙은 FGFR2 유전자 융합 또는 기타 재배열이 확인된 성인 담관암 환자를 위한 경구용 표적항암제입니다.
2026년 9월 23일 FDA 승인을 받았으며, 대상은 이전에 치료받았지만 수술이 불가능하거나 국소 진행성 또는 전이성 상태인 담관암 환자입니다.
이 약은 FGFR2 신호를 억제하는 기전으로 작용합니다. 따라서 담관암이라는 진단만으로 사용 여부를 판단하는 것이 아니라, 종양에서 FGFR2 유전자 융합 또는 재배열이 확인되는지 검사하는 과정이 중요합니다.
임상시험에서 확인된 치료 효과는?
FDA 승인의 근거가 된 REFOCUS 임상시험에는 FGFR 억제제 치료 경험이 없고, 이전에 항암화학요법 또는 항암화학요법과 면역항암제를 병용한 치료를 받은 담관암 환자 116명이 참여했습니다.
주요 결과는 다음과 같습니다.
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평가 항목 |
임상시험
결과 |
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객관적
반응률(ORR) |
FDA 발표 기준 46% |
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객관적
반응률의 95% 신뢰구간 |
36~55% |
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반응
지속기간 중앙값(DOR) |
11.8개월 |
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반응
지속기간의 95% 신뢰구간 |
7.5~13.0개월 |
객관적 반응률은 치료 후 종양이 정해진 기준에 따라 유의하게 줄어든 환자의 비율을 의미합니다. 완전반응과 부분반응이 포함되며, 모든 환자의 암이 사라졌다는 뜻은 아닙니다.
반응 지속기간 중앙값 11.8개월은 종양 반응을 보인 환자들의 반응이 지속된 기간을 평가한 수치입니다. 모든 환자가 같은 기간 동안 효과를 유지했다는 의미는 아닙니다.
임상시험의 세부 분석 자료에서는 독립적 평가위원회가 평가한 114명 중 53명이 객관적 반응을 보여 반응률이 약 46.5%로 제시됐습니다. FDA 발표의 46%는 이를 반올림해 표시한 수치입니다.
이번 시험은 대조군이 없는 단일군 임상시험입니다. 따라서 이 결과만으로 다른 항암제보다 효과가 더 좋다고 단정할 수는 없습니다.
리라푸그라티닙의 주요 부작용은?
FDA 공식 처방정보에 제시된 REFOCUS 임상시험의 주요 이상반응 발생률은 다음과 같습니다.
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이상반응 |
전체
등급 발생률 |
3~4등급 발생률 |
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손발톱
독성 |
89% |
12% |
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손발바닥
홍반성 감각이상 증후군 |
82% |
33% |
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구내염 |
80% |
12% |
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탈모 |
66% |
0% |
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안구건조 |
53% |
0% |
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망막색소상피박리(RPED) |
38% |
1.7% |
출처: 미국 FDA 공식 처방정보. REFOCUS 임상시험 환자 116명에 대한 자료이며, 발생률은 FDA 처방정보의 표기 기준을 따랐습니다.
손발톱 변화, 손발바닥 피부 이상, 입안 염증과 같은 부작용은 일상생활에 불편을 줄 수 있습니다. 특히 손발바닥 홍반성 감각이상 증후군은 손바닥이나 발바닥의 통증, 붉어짐, 피부 벗겨짐 등으로 나타날 수 있으며, 임상시험에서 3~4등급 발생률이 33%로 보고됐습니다.
안구건조와 망막색소상피박리 등 눈 관련 이상반응도 중요하게 살펴야 합니다. 시야가 흐려지거나 시력 변화가 느껴지면 의료진에게 즉시 알려야 합니다.
치료 중 특히 주의해야 할 사항은?
FDA 공식 처방정보는 리라푸그라티닙 치료 중 다음 사항을 강조합니다.
눈 검사
치료 시작 전 황반부 빛간섭단층촬영(OCT)을 포함한 안과 검사가 필요합니다. 치료 시작 후 첫 13개월 동안은 2개월마다, 이후에는 4개월마다 안과 검사를 받도록 권고합니다. 시각 증상이 생기면 정해진 검사 일정과 관계없이 신속한 평가가 필요합니다.
혈중 인산염 수치
약물로 인해 혈중 인산염 수치가 높아질 수 있으며, 심한 경우 연부조직이나 혈관에 무기질이 쌓이는 문제가 발생할 수 있습니다. 치료 중 혈중 인산염 수치를 지속적으로 확인하고 의료진의 지시에 따라 관리해야 합니다.
부작용에 따른 용량 조절
임상시험에서는 부작용으로 인해 약물 투여를 일시 중단하거나 용량을 줄인 사례가 보고됐습니다. 증상이 생겼을 때 임의로 약 복용을 중단하거나 용량을 바꾸기보다 담당 의료진과 상의해야 합니다.
리라푸그라티닙 임상 결과를 어떻게 이해해야 할까?
리라푸그라티닙은 FGFR2 유전자 융합 또는 재배열이 확인된 진행성 담관암 환자에게 새로운 표적치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 있습니다. 임상시험에서는 객관적 반응률 46%, 반응 지속기간 중앙값 11.8개월이 확인됐습니다.
동시에 손발바닥 피부 이상, 손발톱 독성, 구내염 및 눈 관련 이상반응을 비롯한 부작용 관리가 중요합니다. 약제 선택과 치료 계획은 유전자 검사 결과, 이전 치료 이력, 전반적인 건강 상태와 부작용 위험을 함께 고려해 의료진과 결정해야 합니다.
이번 승인 소식은 모든 담관암 환자에게 동일하게 적용되는 치료법이 생겼다는 뜻은 아닙니다. FGFR2 유전자 검사로 치료 표적을 확인하고, 적합한 환자에게 효과와 위험을 함께 고려해 사용하는 것이 핵심입니다.
[출처 및 참고자료]
- 미국 FDA, FDA approves lirafugratinib for previously treated, unresectable, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma
- 미국 FDA, LYRFIGTU (lirafugratinib) Prescribing Information
이 글은 임상시험 및 공식 처방정보를 바탕으로 작성한 건강 정보이며, 개인의 진단이나 치료를 대신하지 않습니다. 약제 사용 여부와 부작용 관리는 담당 의료진과 상의하시기 바랍니다.
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